Redacția
Un bărbat suferind de o gravă maladie genetică a sangelui – talasemie, o formă de anemie puternică – a fost tratat cu succes cu ajutorul unei terapii genice, această reuşită fiind o premieră pe plan mondial, au anunţat autorii noii proceduri medicale. „Este o premieră mondială”, a declarat Philippe Leboulch, profesor la INSERM (Franţa) şi la Universitatea Harvard (Statele Unite ale Americii). „La trei ani de la inceputul tratamentului, pacientul, in prezent in varstă de 21 de ani, nu mai are nevoie de transfuzii sangvine. Viaţa lui s-a schimbat, şi-a găsit un loc de muncă stabil şi lucrează ca bucătar cu contract pe durată nedeterminată intr-un restaurant parizian”, a precizat cercetătorul francez, care a adăugat, totuşi, că pacientul „trebuie să rămană prudent”. Aceasta este pentru prima oară cand o terapie genică eficientă a fost pusă in practică in cazul unei boli ereditare care este atat de frecventă. Anual, la nivel mondial, aproape 200.000 de copii se nasc suferind de sindromul telasemic. Tanărul francez de origine vietnameză şi thailandeză, căruia gena corectoare i-a fost administrată la varsta de 18 ani, prezintă o formă a bolii – denumită Beta E/ Beta 0 – frecvent intalnită in Asia de Sud-Est in cadrul populaţiei indigene, dar şi pe coasta de vest a continentului american. Celule suşă provenind din măduva spinării pacientului au fost prelevate, apoi „corectate” prin inserţia unei gene-medicament pregătită in laborator şi ulterior reinjectate in corpul bolnavului. Pentru a transfera eficient voluminoasa genă corectoare in celulele pacientului, cercetătorii au folosit un vector viral derivat dintr-o versiune inofensivă a virusului HIV, folosind aceeaşi metodă ca in cazul tratamentului aplicat cu succes in cazul a doi copii parizieni suferind de o maladie genetică a creierului (adrenoleucodistrofie).
